Rinde, Holz, Wurzeln, Blätter und Samen enthalten unter anderem das hochgiftige Alkaloid Strychnin. Der getrocknete Samen ist die wesentliche Arzneidroge, die aus dem Brechnussbaum gewonnen wird und enthält die Nervengifte Strychnin und Brucin sowie Colubrin und das weniger bedeutende Vomicin. Die giftigen Inhaltsstoffe des Brechnusssamenextrakts bewirken eine Lähmung des zentralen Nervensystems. In winzigen Spuren kann sich eine psychotrope Wirkung einstellen, wie z. B. eine verschärfte Wahrnehmung von Sinneseindrücken. Bereits ca. 0,2 g des Brechnusssamenextraktes können zu Zwerchfellkrämpfen, Muskelzuckungen sowie zum Tod durch Atemlähmung führen.
Der Samen von Nux vomica war eines der allerersten Mittel, das vom Begründer der Homöopathie geprüft wurde. Dr. Samuel Hahnemann schrieb, Nux vomica decke „viele Symptome der gewöhnlichsten und häufigsten Krankheiten der Menschen" ab.
